Un italiano de 38 años es el primer paciente del mundo que recupera la vista después de ser tratado con una nueva terapia génica de "doble vector” para una rara enfermedad de la retina. Así lo anunció este martes (29.07.2025) el Instituto de Genética y Medicina (Tigem), con sede en Pozzuoli, al sur de Italia.
"Doble vector”
Italia: un hombre recuperó la vista gracias a una innovadora terapia genética
Un tratamiento experimental, desarrollado en Pozzuoli, devolvió la vista a un hombre de 38 años con síndrome de Usher tipo 1B, una enfermedad hereditaria de la retina asociada con sordera y ceguera progresiva. El procedimiento, considerado un hito en la medicina genética, abre nuevas perspectivas para otras dolencias oculares similares.
El procedimiento fue llevado a cabo en la Clínica de Oftalmología de la Universidad Vanvitelli, situada en la región italiana de Campania. Según recogen los medios locales, la intervención permitió al paciente, que antes solo percibía imágenes borrosas, distinguir formas, leer subtítulos en la televisión y ver con nitidez incluso en condiciones de escasa luminosidad.
Según destacan medios italianos, el hombre padece el síndrome de Usher tipo 1B, una enfermedad hereditaria de la retina asociada con sordera y ceguera progresiva. Además de él, otros siete pacientes fueron sometidos a la misma terapia entre octubre de 2024 y abril de 2025 en el centro napolitano, aunque por ahora solo se ha hecho público este caso.
Hito en la medicina genética
El procedimiento de terapia génica en sí no es particularmente complejo y se realiza bajo anestesia general.
"Consiste en inyectar dos vectores virales separados en el espacio subretiniano, cada uno con la mitad de la información genética necesaria para producir la proteína que falta en los pacientes", dijo Francesca Simonelli, directora del Centro de Terapias Oculares Avanzadas de la Universidad Luigi Vanvitelli, en declaraciones recogidas por varios medios.
Durante la presentación de los resultados celebrada en la misma universidad, el paciente explicó que aceptó ser el primero en participar, no solo por él, "sino por todos los que experimentaban las mismas dificultades".
"Antes de la terapia génica, todo era confuso, indistinguible. Ahora puedo salir solo por la noche, reconozco a mis compañeros, las formas de los objetos, puedo leer los subtítulos de la televisión incluso de lejos, puedo ver los pasillos del almacén donde trabajo sin tropezar", relató.
Simonelli añadió que la mejora visual comenzó a manifestarse apenas dos semanas después del procedimiento: "ya mostraba una mejoría en su visión, y al cabo de un mes veía mejor incluso con poca luz y hasta la fecha, ha recuperado la vista de forma efectiva".
Esperanza para restaurar o mantener la visión
Los datos preliminares recopilados de los otros siete pacientes tratados hasta la fecha "confirman la seguridad y la tolerabilidad de la terapia génica", señala Simonelli y agrega que "no se registraron efectos adversos graves con ninguna de las dosis probadas, y la inflamación ocular observada en algunos pacientes es poco frecuente, limitada y se resuelve con corticosteroides".
El nuevo método podría ayudar a restaurar o preservar la función visual en personas con síndrome de Usher tipo 1B, así como en pacientes con otras enfermedades oculares hereditarias causadas por defectos en genes que, hasta ahora, no se podían transferir mediante procedimientos estándar de terapia génica, informaron los científicos.
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