La primera vacuna nasal para prevenir la enfermedad de Alzheimer será probada en humanos

El Hospital Brigham and Women’s de Boston, en los Estados Unidos, lanzó el primer ensayo en humanos de una vacuna nasal para prevenir la enfermedad de Alzheimer. Tras 20 años de realizar estudios preclínicos en animales, los investigaron pasarán a la fase con voluntarios, y afirman que la vacuna nasal “podría prevenir y ralentizar la progresión” de la enfermedad.

El Hospital Brigham and Women’s iniciará un ensayo clínico que probará la seguridad y eficacia de una nueva vacuna administrada por vía nasal para prevenir y ralentizar la progresión de la enfermedad de Alzheimer (EA). El ensayo representa la culminación de casi 20 años de investigación dirigida por el doctor Howard L. Weiner, codirector del Centro Ann Romney de Enfermedades Neurológicas del Brigham.

“El lanzamiento del primer ensayo en humanos de una vacuna nasal contra el Alzheimer es un hito notable”, dijo Weiner. “Durante las dos últimas décadas, hemos acumulado pruebas preclínicas que sugieren el potencial de esta vacuna nasal para la enfermedad de Alzheimer. Si los ensayos clínicos en humanos demuestran que la vacuna es segura y eficaz, podría representar un tratamiento no tóxico para las personas con Alzheimer, y también podría administrarse de forma precoz para ayudar a prevenir el Alzheimer en personas de riesgo”, sostuvo el investigador.

La vacuna utiliza el modulador inmunitario Protollin, un agente intranasal en fase de investigación que estimula el sistema inmunitario. El Protollin está compuesto por proteínas derivadas de bacterias y se ha utilizado con seguridad en humanos como adyuvante de otras vacunas.

La proteína está diseñada para activar los glóbulos blancos que se encuentran en los ganglios linfáticos de los lados y la nuca para que migren al cerebro y desencadenen la eliminación de las placas beta amiloides, una de las características de la enfermedad de Alzheimer. Las empresas I-Mab Biopharma (I-Mab) y Jiangsu Nhwa Pharmaceutical (NHWA) son responsables del desarrollo, la fabricación y la comercialización de Protollin.

“Desde hace 20 años, hay cada vez más pruebas de que el sistema inmunitario desempeña un papel clave en la eliminación del beta amiloide. Esta vacuna aprovecha una nueva rama del sistema inmunitario para tratar la enfermedad de Alzheimer”, dijo la doctora Tanuja Chitnis, profesora de Neurología en el Brigham e investigadora principal del ensayo. “La investigación en este campo nos ha allanado el camino para seguir una vía completamente nueva para tratar potencialmente no sólo la enfermedad de Alzheimer, sino también otras enfermedades neurodegenerativas”.

El ensayo clínico será un ensayo de dosis única ascendente (SAD) con 16 participantes, todos ellos procedentes del Centro Ann Romney. Los participantes en el ensayo tendrán entre 60 y 85 años de edad y presentarán una enfermedad de Alzheimer temprana y sintomática. Los participantes deben gozar de buena salud general, sin que se espere que ninguna enfermedad interfiera con el estudio, y deben haber obtenido un resultado positivo en la PET de amiloide. Los participantes recibirán dos dosis de la vacuna nasal con una semana de diferencia.

“Estamos encantados de que se apruebe la entrada de Protollin en los ensayos clínicos tras muchos años de trabajo pionero, y nos sentimos honrados de contribuir con nuestra experiencia al esfuerzo mundial por desarrollar nuevas terapias para esta enfermedad devastadora”, dijo el doctor Jingwu Zang, fundador, presidente y director de I-Mab.

El objetivo principal del ensayo de Fase I será determinar la seguridad y tolerabilidad de la vacuna nasal. El equipo de investigación también medirá el efecto de Protollin nasal en la respuesta inmunitaria de los participantes, incluidos sus efectos en los glóbulos blancos, mediante el examen de marcadores de la superficie celular, perfiles genéticos y ensayos funcionales. “El sistema inmunitario desempeña un papel muy importante en todas las enfermedades neurológicas”, dijo Weiner. “Y es emocionante que, tras 20 años de trabajo preclínico, podamos por fin dar un paso clave hacia la traslación clínica y realizar este histórico primer ensayo en humanos”.