Pfizer admitió la muerte de un niño durante un estudio experimental para el trastorno de Duchenne

Un niño murió debido a un paro cardíaco en un ensayo de fase media que probó la terapia génica experimental de Pfizer para un trastorno de desgaste muscular llamado distrofia muscular de Duchenne (DMD), dijo a Reuters el fabricante de medicamentos el martes.

"Un evento adverso grave fatal fue reportado como paro cardíaco para un participante en el estudio de Fase 2 DAYLIGHT", señaló un portavoz de la compañía a Reuters en una respuesta por correo electrónico.

En el ensayo se analizó a niños de entre 2 y 4 años con DMD, un trastorno genético de desgaste muscular en el que la mayoría de los pacientes carecen de la proteína distrofina, que mantiene los músculos intactos. Se calcula que este trastorno afecta a uno de cada 3.500 nacimientos masculinos en todo el mundo.

"El paciente recibió la terapia génica en investigación, fordadistrogene movaparvovec, a principios de 2023", según una declaración de una carta comunitaria atribuida al equipo de terapia génica de DMD de la farmacéutica y publicada por un grupo de defensa sin ánimo de lucro.

La empresa dijo que, junto con el comité externo independiente de supervisión de datos, está en proceso de revisar los datos para comprender la posible causa.