Un tratamiento innovador ofrece esperanza en el manejo del lupus

El lupus es una de las enfermedades autoinmunes y como tal sus síntomas son variados, fluctúan con el tiempo y pueden confundirse con otras afecciones más comunes. Esta condición afecta principalmente a mujeres, especialmente durante su edad reproductiva. Según la Asociación Estadounidense de Enfermedades Vinculadas con la Autoinmunidad (AARDA), del 8 % de la población mundial que padece alguna enfermedad autoinmune, el 78 % son mujeres.

Los síntomas iniciales de las enfermedades autoinmunes pueden incluir fatiga severa, dolores crónicos, problemas de sueño, cambios repentinos de ánimo. Aunque estos pueden adjudicarse a un estado de tensión o estrés, también pueden ser señales de alerta de un trastorno autoinmune subyacente.

Diagnosticar el lupus puede ser un proceso que demora años, y los médicos deben descartar otras condiciones con síntomas similares.

Desafíos en el diagnóstico y tratamiento

La reumatóloga Gabriela Bortolotto (Mat. 03216 ) explicó a El Litoral que “el lupus se caracteriza por una inflamación generalizada que puede afectar múltiples órganos y tejidos, incluidos las articulaciones, la piel, el cerebro, los pulmones, los riñones y los vasos sanguíneos. Los síntomas comunes incluyen fiebre, fatiga, dolor, hinchazón de las articulaciones, manchas en la piel y caída del cabello”.

El diagnóstico de lupus puede ser desafiante, ya que sus signos y síntomas a menudo se asemejan a otras enfermedades. Además, no hay dos casos de lupus exactamente iguales, lo que requiere un enfoque de tratamiento personalizado para cada paciente. Aunque actualmente no existe una cura definitiva para el lupus, hay tratamientos disponibles que pueden ayudar a controlar los síntomas y mejorar la calidad de vida de los pacientes.

La terapia CART

En los últimos años, se desarrolló un tratamiento innovador conocido como terapia CART, que “inicialmente se utilizó para tratar ciertos tipos de tumores y enfermedades de la sangre, como linfomas y leucemias. La terapia CART implica extraer linfocitos T, un tipo de glóbulo blanco, del sistema inmunológico del paciente. Estos linfocitos se modifican genéticamente en un laboratorio y luego se vuelven a infundir en el paciente”,dijo la profesional.

La reumatóloga explicó que, “en el caso del lupus, las células CART se modifican para atacar los linfocitos B, responsables de producir los anticuerpos que causan la enfermedad. Este procedimiento, aunque es complejo y costoso, demostró ser factible, bien tolerado y muy eficaz. Los pacientes tratados con esta terapia han experimentado una mejoría significativa en sus síntomas y calidad de vida, y algunos incluso pudieron dejar de tomar la medicación convencional”.

Beneficios y desafíos

El tratamiento CART representa un cambio paradigmático en el manejo del lupus y ofrece una alternativa para aquellos pacientes que no responden a las terapias convencionales. Aunque los resultados son prometedores, el tratamiento también conlleva ciertos riesgos y desafíos.

Entre los riesgos potenciales, Bortolotto contó que “se incluyen reacciones adversas a la infusión de las células CART, como fiebre, escalofríos y dificultades respiratorias. Además, el procedimiento puede tener un alto costo y requerir un equipo médico altamente especializado. Por lo tanto, es importante evaluar cuidadosamente a cada paciente antes de proceder con esta terapia”.

Perspectivas futuras

A pesar de los desafíos asociados con la terapia CART, los resultados iniciales son alentadores y sugieren que esta técnica podría abrir nuevas puertas en el tratamiento de enfermedades autoinmunes como el lupus. La reumatóloga Bortolotto enfatizó que “es crucial continuar investigando y desarrollando nuevas estrategias terapéuticas para abordar las necesidades específicas de los pacientes con lupus”.

Los expertos en la materia también destacan la importancia de la educación y la concienciación sobre esta y otras enfermedades autoinmunes. Muchas personas no están familiarizadas con los síntomas y desafíos asociados con estas condiciones, lo que puede retrasar el diagnóstico y el tratamiento adecuado. La investigación continua y la colaboración entre profesionales médicos, pacientes y organizaciones de salud son clave para avanzar en el conocimiento y manejo del lupus.

Cómo se administra el tratamiento

Es necesario extraer los linfocitos T del paciente. Para ello se le somete a un proceso llamado leucoaféresis, por el que toda la sangre pasa a través de una máquina que identifica y extrae los linfocitos y devuelve el resto de la sangre al paciente (paso 1).

Las células T extraídas en la leucoaféresis son luego purificadas, activadas y modificadas genéticamente fuera del paciente (en equipos más o menos automatizados, llamados bio-reactores, que se manipulan con grandes medidas de seguridad y con la máxima garantía de calidad en un laboratorio específico para células llamado "sala blanca") (paso2).

En el caso del lupus, lo que se hace es insertar un gen que hace expresar un receptor de antígeno quimérico contra la proteína CD19 de las células B. Esto, que suena tan complicado, es lo que hará que los linfocitos T cambien, se redirijan a actuar y comiencen a destruir los linfocitos B que tengan en su superficie el CD19.

El siguiente paso, el paso 3, es lograr que las células T extraídas y modificadas genéticamente se multipliquen en el laboratorio.

Por último, una vez evaluadas con los máximos requerimientos de calidad, pues se convierten en un fármaco a todos los efectos, se procede a la infusión de estas células CAR-T al paciente, que es sometido previamente a un proceso de reducción de los linfocitos normales (linfodeplección), para "dar espacio a los CAR-T" cuando se infunden; esta linfodeplección se realiza con fármacos que también se usan en diversas quimioterapias con diversos objetivos terapéuticos, tanto en cáncer como en otras enfermedades. De este modo, las células T que los pacientes tienen en la sangre se reducen antes de recibir las que se han modificado genéticamente (paso 4).

En Argentina y el mundo

Según la Asociación Lupus Argentina (ALUA), más de cinco millones de personas en el mundo enfrentan un futuro incierto mientras conviven a diario con las consecuencias del lupus en su salud. El 90 % de ellas son mujeres en la plenitud de la vida, pero también puede afectar a niños, niñas, adolescentes y hombres.

En Argentina, si bien no existen datos oficiales, se estima que una persona cada 2.000 padece de lupus, por lo que integra el colectivo de las EPOF -Enfermedades Poco Frecuentes-.

ALUA se une al llamado conjunto internacional de las organizaciones de pacientes de lupus con sede en países de todo el mundo para lograr una mayor concientización y sensibilización social sobre esta enfermedad crónica, inflamatoria y autoinmune, de difícil diagnóstico, fomentar la investigación de las causas y su eventual cura, mejorar el acceso a tratamientos más seguros y eficaces y promover políticas de salud más inclusivas.

En una encuesta global realizada el año pasado por la Federación Mundial de Lupus -WLF- en la que participaron más de 6.700 personas con lupus de más de 100 países, se señala que el 87 % de dichos encuestados tiene afectado uno o más órganos, y el 89 % refirió como consecuencia de esos compromisos orgánicos, un impacto significativo en su calidad de vida, en lo social, laboral, económico y movilidad.

Dicho sondeo también reveló que existe un bajo conocimiento sobre el lupus a nivel de la sociedad en general, lo que conlleva ideas erróneas y contribuye a la estigmatización de las personas afectadas. El lupus no es una enfermedad contagiosa, ni tiene relación con el cáncer ni con el VIH-Sida.

La enfermedad no está valorada aún como un problema de salud global por la sociedad, ni por la comunidad médica en general, ni por los gobiernos.