Innovador tratamiento para combatir la Leucemia Mieloide Aguda

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó una nueva terapia dirigida, conocida como Gemtuzumab ozogamicina. Este medicamento, un anticuerpo monoclonal, ofrece una opción innovadora que puede mejorar las perspectivas de los pacientes con Leucemia Mieloide Aguda (LMA).

Qué es la Leucemia Mieloide Aguda

La LMA es un tipo de cáncer de la sangre que se origina en la médula ósea, el tejido esponjoso dentro de los huesos donde se producen las células sanguíneas: glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. En esta enfermedad, las células sanguíneas no maduran correctamente y se convierten en células inmaduras llamadas "blastos mieloides", que se multiplican rápidamente. La palabra "aguda" se refiere a la rápida progresión de esta enfermedad.

En Argentina, se diagnostican cerca de 3,000 nuevos casos de leucemia cada año. Aunque la LMA representa una proporción menor de estos casos, la aprobación de gemtuzumab ozogamicina es un avance significativo en el tratamiento de esta enfermedad debido a sus características específicas y su capacidad para dirigirse a las células cancerosas sin afectar gravemente las células normales.

Qué es Gemtuzumab Ozogamicina y cómo funciona

La Dra. Isolda Fernández, jefa del Servicio de Hematología de FUNDALEU (M.N: 69088), explicó a El Litoral que “Gemtuzumab ozogamicina es un anticuerpo monoclonal que se dirige específicamente a las células leucémicas que expresan la proteína CD33. Esta proteína, en condiciones normales, está involucrada en la señalización, adhesión y multiplicación celular. Sin embargo, en algunos casos de LMA, la CD33 se produce de manera exagerada, contribuyendo al crecimiento descontrolado de las células cancerosas”.

“El medicamento actúa como una señal buscadora de blancos, uniéndose a la proteína CD33 en las células de la leucemia. Una vez unido, el anticuerpo introduce un agente citotóxico, conocido como calicheamicina, directamente en las células cancerosas, eliminándolas cuando intentan dividirse. Esta terapia puede complementar la quimioterapia o utilizarse por sí sola, especialmente en pacientes que no son candidatos para tratamientos más intensos”, sostuvo la profesional.

Beneficios clínicos y estudios

En el informe publicado por los investigadores sostienen que la efectividad de Gemtuzumab ozogamicina fue demostrada en varios estudios clínicos. En el estudio ALFA-0701, se encontró que la adición del medicamento a la quimioterapia estándar mejoró la sobrevida libre de eventos (SLE) en pacientes adultos de 50 a 70 años recién diagnosticados con LMA, extendiéndola a 17.3 meses comparado con 9.5 meses en el grupo tratado solo con quimioterapia.

Además, el estudio AAML0531 en pacientes pediátricos confirmó una reducción del riesgo de fracaso de la inducción, recaída o muerte cuando Gemtuzumab ozogamicina se combinó con quimioterapia estándar. Un metaanálisis de más de 3,000 pacientes tratados en cinco estudios de fase 3 también demostró que agregar este anticuerpo monoclonal a la quimioterapia mejoró la sobrevida global y disminuyó las recaídas.

Elegibilidad y criterios de tratamiento

La hematóloga dijo que "Durante los últimos 50 años, el tratamiento convencional para este tipo de enfermedades fue la quimioterapia. En la actualidad, surgieron los anticuerpos monoclonales, que son terapias dirigidas específicamente contra las células enfermas. Estos tratamientos no sólo mejoran el pronóstico de la enfermedad, sino que también la calidad de vida de los pacientes durante el tratamiento, ya que, al usarse sin combinar con quimioterapia, evitan el daño a otros tipos de células y reducen los efectos adversos”.

La Dra. Fernández destacó que Gemtuzumab ozogamicina es una terapia dirigida que ataca directamente a las células enfermas sin afectar significativamente a las células normales. “Cuando el paciente tiene diagnóstico de leucemia mieloide aguda por primera vez el tratamiento siempre se usa asociado a quimioterapia. Este tratamiento no hace que el paciente tenga mayores complicaciones. Las mismas son semejantes a la de la quimioterapia porque se usan en conjunto”

Para determinar si un paciente es elegible para recibir Gemtuzumab ozogamicina la profesional dijo que “se utilizan pruebas específicas como la citometría de flujo. Esta prueba permite identificar la presencia de la proteína CD33 en las células leucémicas. Solo los pacientes cuyas células expresan esta proteína pueden beneficiarse de este tratamiento”.

Está terapia está indicada para el tratamiento de la LMA CD33 positiva recientemente diagnosticada en pacientes adultos y pediátricos (a partir de 1 mes de edad). También está indicado para aquellos pacientes, adultos y pediátricos (a partir de 2 años), cuya enfermedad ha recaído o es resistente a otros tratamientos.

Impacto en la calidad de vida

Uno de los aspectos más significativos de Gemtuzumab ozogamicina es su potencial para mejorar la calidad de vida de los pacientes. “A diferencia de la quimioterapia convencional, que puede causar una amplia gama de efectos secundarios debido a su impacto en las células normales, este tratamiento dirigido ofrece una opción menos tóxica y más específica. Los pacientes tratados con este tratamiento pueden experimentar menos complicaciones, aunque las complicaciones asociadas a la LMA, como la anemia y las infecciones, siguen siendo posibles”, sostuvo la entrevistada.

Síntomas y señales de alerta

Los síntomas de la LMA son a menudo inespecíficos, pero pueden incluir debilidad generalizada, fiebre, infecciones recurrentes, palidez, dificultad para respirar y sangrados inusuales (nasal, gingival o ginecológico). El dolor o la sensibilidad en los huesos también pueden estar presentes.

“Es fundamental promover el diagnóstico precoz y el acceso a tratamientos avanzados, así como asegurar que todos los pacientes tengan acceso a la medicación y el soporte necesario durante el tratamiento. La detección temprana y el tratamiento adecuado pueden marcar una diferencia significativa en el abordaje de la leucemia”, concluyó la profesional