Demandan a una obra social por negar medicamento a una niña de María Teresa con AME

Juan Franco

La pequeña Helena, de 16 meses de vida, nació en Malargüe, y apenas confirmado su diagnóstico de Atrofia Muscular Espinal (AME), sus padres Emilia y Rafael decidieron el traslado a la casa de sus abuelos maternos, en la vecina localidad de María Teresa, más cerca de Venado Tuerto, Rosario y Buenos Aires, en busca de especialistas y tecnologías de las que no dispone la pintoresca localidad turística mendocina.

Sin embargo, además del duro golpe de enterarse de la enfermedad de la niña, ahora la familia encuentra el escollo de que la obra social se niega a brindar el medicamento indispensable para sobrellevar su delicada situación de salud.

En este marco, Emilia acudió al estudio jurídico Regis-Sbrizzi, donde los abogados María Carolina Regis (Matrícula Federal Tomo 403 folio 546 CSJN) y Carlos Matias Sbrizzi (Matrícula Federal Tomo 406 f 471 CSJN) se hicieron cargo del caso.

En la tarde de este martes, Sur24 consultó sobre el particular a María Carolina Regis, quien confirmó que “luego del intercambio misivo con la obra social, hoy demandada, no hemos obtenido la autorización y cobertura integral del Onasemnogén abeparvovec (medicamento que se emplea para el tratamiento de la atrofia muscular espinal), comercializado en nuestro país por el laboratorio Novartis Argentina SA con el nombre de Zolgensma” y puntualizó que “este lunes 25 de octubre iniciamos un juicio de amparo con pedido de medida cautelar urgente en el Juzgado Federal de Venado Tuerto”.

Cabe acotar que el Zolgensma (infusión intravenosa de dosis única) ingresó al país y recibió la aprobación de la Administración Nacional de Alimentos, Medicamentos y Tecnología Médica (ANMAT), mediante resolución DI-2021-2497-APN-ANMAT#MS de fecha 6 de abril de 2021.

“Helena es una paciente apta para aplicarse el Zolgensma y ahora estamos en la Justicia solicitando se garantice su derecho a la salud y a la vida, a tener la mejor calidad de vida posible, donde lo propio de esta tecnología sanitaria implicaría chances de mejora en Helena y donde su no provisión derivaría en riesgo de muerte”, advirtió la profesional.

“El procedimiento judicial ya está iniciado y esperamos se ordene el cumplimiento del suministro y provisión del Zolgensma, que en nuestro país es el único tratamiento efectivo, ya que no existe publicado otro de igual alcance para la patología en cuestión (AME I)”, resumió Regis.

Este mismo miércoles trascendió extraoficialmente que la obra social (prepaga) basaría su defensa en el hecho de que ya está costeando otro tratamiento -también con aprobación oficial- para la enfermedad, aunque el procedimiento es muy distinto, ya que el Spinraza actúa mediante aplicaciones cada cuatro meses (con internación, sedación y punción lumbar), en tanto que el Zolgensma (terapia génica) reemplaza genes dañados por genes sanos y en la actualidad se lo define como la mejor alternativa para hacer frente al AME.

La historia

Emilia, la mamá de Helena, describe la historia desde el primero momento, incluso desde antes del nacimiento, y lo hace desde la profundidad del corazón, en paralelo a las acciones judiciales iniciadas en el fuero federal, que dieron comienzo este lunes con la expectativa de que la obra social se haga cargo a la brevedad de la provisión del fármaco.

“Mi nombre es Emilia y mi pareja es Rafael. Nuestra historia es como la de cualquier pareja, sabíamos que esperábamos familia, a una pequeña que desde que supimos que estaba embarazada, nos llenó de ilusión. En ese momento vivíamos en Malargüe, Mendoza, y el 26/06/2020 llegó a nuestras vidas Helena, luego de tener que someterme a una cesárea. Llena de energía se encontraba nuestra pequeña, hasta que alrededor del mes y medio de vida comenzamos a notar que algo no estaba bien con sus piernitas. Acá es donde empieza toda nuestra odisea”, relata.

“Recurrimos al pediatra, y nos dice que Helena ‘estaba negada’, que no era nada, que estemos tranquilos. ¿Cómo hacerlo cuando ves que tu hija desmejora? Con el instinto de madre que nos acompaña a todas las mujeres, seguimos en la búsqueda de respuestas con Rafael. Es desesperante, como padres, transitar una sospecha de diagnóstico, y a la vez querer disfrutar de la manera más natural posible el crecimiento de una bebé. Primero la trataron por displasia de cadera, si bien no era errado el diagnóstico, no era la raíz del problema y Helena seguía desmejorando. Comenzamos con estimulación temprana, que nos daba esperanza, pero nos iba adentrando en esta realidad. Mientras tanto, y en medio de la emergencia sanitaria por el Covid-19, en cuarentena y con restricciones de por medio, llegamos a los cuatro meses de Helena con un diagnóstico acertadísimo de su desmejora: Atrofia Muscular Espinal (AME), enfermedad hereditaria, agresiva y degenerativa”, detalló, agregando que se trata de una Enfermedad Poco Frecuente (Ley Nacional N° 26.689 de “Cuidado integral de la salud de las personas con EPOF y sus familias”).

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Angustia e incertidumbre

“Ante nuestra falta de conocimiento y negación, la neuróloga (que nos atendía en la ciudad de Mendoza) no podía hacernos entender la gravedad de la misma… lo primero que te cuentan y que empezás a leer por todos lados y en Internet es que la esperanza de vida es ¡hasta los dos años! El viaje de regreso a nuestra casa (400 km) fue devastador. Nos invadió una angustia e incertidumbre terrible. Casi ni pudimos hablarnos en el trayecto. Pero no hay tiempo de angustiarse, hay que actuar. Así es la AME. Entendimos que no podíamos permitirnos ponernos mal, angustiarnos, teníamos que ocuparnos y organizarnos en familia de manera urgente. En la desesperación, al necesitar confirmar el diagnóstico con los estudios solicitados por la médica de Helena, lo cubrimos nosotros en forma particular, porque la obra social nos negó rotundamente la cobertura. En ese momento no pudimos reparar en esa barrera que nos comenzaba a poner la obra social para poder comenzar cuanto antes con el tratamiento ajustado a la enfermedad, con el diagnóstico preciso que tendríamos. Y así comenzaba la cobertura de las prestaciones que íbamos a ir necesitando para Helena”, cuenta Emilia, en su pormenorizada descripción de los hechos.

María Emilia y Rafael exteriorizan en sus miradas todo el amor hacia la pequeña Helena, quien, como sus padres, no se rinde a pesar de las adversidades.

De Malargüe a María Teresa

“Así las cosas, decidimos que no podíamos seguir viviendo en Malargüe, un lugar pequeño y que no está preparado con recursos y profesionales de la especialidad que iba a necesitar Helena. Uno debe dejar el trabajo, dónde la vamos a llevar para sus terapias de estimulación y rehabilitación; qué es lo mejor, cómo hacemos. Yo tuve que renunciar a mi trabajo, pero Rafael no podía dejar el suyo, hablamos con mis padres y ahí fuimos tomando la decisión de que yo me volviera con Helena a mi casa natal, en la localidad de María Teresa, cercana a Venado Tuerto y a Rosario, donde pensamos que íbamos a tener un buen comienzo con las estrategias terapéuticas que necesitaría Helena y también estar más cerca de Buenos Aires, donde hay más especialistas en este tipo de patología”, alega con lógica la mamá. Y amplía: “Por lo que a los cinco meses de Helena, mi marido queda solo en casa (Malargüe) y a mil kilómetros de nosotras. Estamos separados físicamente porque lo importante es Helena, su vida y nada más. Lo demás, pensamos, se irá acomodando con el tiempo. Así que hoy residimos temporalmente en María Teresa, Santa Fe. En la casa de mis padres, que nos acompañan en esta travesía. Logramos que a los seis meses Helena consiga el único tratamiento permitido en el país, comenzaron los estudios, controles y chequeos. Análisis de sangre, punciones lumbares, electrocardiogramas, videodeglución, aspiraciones, presiones de aire en los pulmones, sondas, botones gástricos, bombas, oxímetros, ventilación, oxígeno, evaluaciones kinésicas, neurólogos, neumonólogos, nutricionistas, pediatras, gastroenterólogos, internaciones, terapias intensivas, sanatorios, hospitales, aplicación de la medicación Nusinersen (Spinraza) y un sinfín de situaciones”, enumera María Emilia Vivone.

Zolgensma, la gran esperanza

“Desde el diagnóstico de Helena, siempre estuvimos enfocados, junto a los médicos, en que debíamos cuidarla porque estaba muy cerca de llegar una medicación que era menos invasiva y lo más cercano a una cura para la AME. La mantuvimos cuidada muy de cerca, tuvimos momentos buenos, malos y muy malos (¡créanme! ¡Yo estuve ahí!). Pero logramos mantenerla en condiciones óptimas para que sea apta para esta nueva medicación llamada Zolgensma. La neuróloga le recetó el Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), un medicamento específico para pacientes AME Tipo 1, que actúa sobre el material genético mutado que genera la enfermedad, reduce los síntomas y mejora notablemente la calidad de vida de los pacientes. Este tratamiento tiene un costo de más de 2,1 millones de dólares y se ha convertido en el fármaco más caro de todos los tiempos”, precisa Emilia. “Zolgensma se convirtió en el 17º tratamiento celular y genético en la lista aprobada por el organismo regulador de alimentos y fármacos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés). Las terapias génicas son un campo relativamente nuevo, pero que crece rápidamente en el desarrollo de medicamentos en los que una copia correcta de un gen remplaza al material genético mutado que causa la enfermedad”, añade con suma precisión.

“Hoy esta medicación llegó al país, se autoriza la comercialización y los padres que vivimos esta enfermedad de cerca, vemos una luz de esperanza para nuestros hijos, porque ellos son lo más importante”, sentencia.

Odisea con la obra social

“Luego de leer, estudiar, consultar, empaparme del tema, ponerme en contacto con familias ya aplicadas, buscar vivencias y obviamente hablar con todos los profesionales que tenía a mi alcance, tomamos la decisión con Rafael de solicitarla, pero mi seguro de salud me la niega, le niega la medicación a mi hija, le niega lo más cercano a una cura. La obra social la quiere condenar a una vida de quirófanos, punciones lumbares, anestesias, sedaciones, malestares, angustias y miedos. No solo eso, sino que también la condena a, luego de cada punción, someterla a una evaluación, con la que pueden decidir el día de mañana si siguen o no administrando la medicación, de la cual se vuelve dependiente. Porque si se les deja de administrar, la enfermedad avanza, porque hoy ¡solo está dormida! Sin tratamiento, con el tiempo, los pacientes con AME I, como Helena, empiezan a necesitar botón gástrico, traqueotomía, internación domiciliaria y tratamientos paliativos, entre otras cosas. Zolgensma revierte la condición genética que padecen estos chicos… Zolgensma es esperanza, es fe, es una luz de alivio en nuestras vidas. No es justo -continúa- que se condene a tan temprana edad a una persona a una intervención quirúrgica cada cuatro meses el resto de su vida, con el riesgo de que algún día, por alguna condición o desmejora propia de su enfermedad, se la nieguen, ya que luego de cada aplicación se somete a una evaluación para verificar si es apta o no para una siguiente aplicación. Por eso apelamos a la Justicia, y que se garantice el acceso efectivo del Zolgensma para mi hija, ordenando a la obra social la cobertura de la misma”, concluye la consternada mamá de Helena.